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OBJECTIF: Résumer le rôle de la pharmacothérapie dans la prise en charge de la phénylcétonurie et revoir la pharmacologie, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, les données d'efficacité, et le profil d'innocuité de la saproptérine pour cette indication.
REVUE DE LA LITTÉRATURE: Une recherche de la littérature a été faite dans les banques de données informatisée MEDLINE (1966-mai 2009), International Pharmaceutique Résumé (1970-mai 2009), et Cochrane (2008) à l'aide des mots-clé suivants: saproptérine, tétrahydrobioptérine, phénylcétonurie, et phénylalanine.
SÉLECTION DES ÉTUDES ET DE L'INFORMATION: Les études chez l'humain publiées en langue anglaise et concernant le rôle de la tétrabioptérine (BH4) pour le traitement de la phénylcétonurie ont été revues afin d'évaluer la pharmacologie, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, les données d'efficacité, et le profil d'innocuité de la saproptérine. Toutes les études de phase 2 et 3, randomisées et contrôlées, évaluant l'innocuité et l'efficacité de la saproptérine ont été incluses dans cette évaluation de la littérature.
RÉSUMÉ: La saproptérine représente le seul médicament approuvé par la FDA pour le traitement de la phénylcétonurie répondant au BH4, marquant ainsi une importante avancée dans le traitement de cette condition. Chez les individus présentant une hyperphénylalaninémie et une activité résiduelle de la phénylalanine hydroxylase, la saproptérine peut augmenter l'activité de cette enzyme et permettre de diminuer davantage les concentrations sériques de phénylalanine. La saproptérine a été comparée à un placebo dans un essai clinique de phase 2 et un autre de phase 3, celle-ci démontrant de meilleurs taux de réponse. En se basant sur les données des études disponibles, cet agent semble sécuritaire et bien toléré, présentant un taux d'effets indésirables semblable à celui du placebo. Cependant, d'autres études sont nécessaires afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de la saproptérine.
CONCLUSIONS: La saproptérine offre une option thérapeutique prometteuse pour certains individus présentant une phénylcétonurie qui répond au BH4, même si des données à long terme évaluant son innocuité et son efficacité dans un cadre de pratique clinique sont manquantes. Lorsque le clinicien envisage un traitement par la saproptérine, d'autres facteurs comme le coût du traitement et l'adhésion du patient au traitement et à la diète doivent aussi être pris en compte.
www.theannals.com, DOI 10.1345/aph.1M050
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